总部位于耶路撒冷的以色列生物技术企业Gamida Cell近日已开始招募患者,以进行某药物最终阶段的临床试验。Gamida称该药物可帮助提高白血病患者骨髓移植的成功率,并且有助于患者更好地经受治疗过程中的严峻考验。

Gamida的主要业务为细胞和免疫疗法技术的研发,目前正在美国、西班牙、荷兰和新加坡招募患者。首席执行官雅艾尔·玛格林(Yael Margolin)在采访中告诉《以色列时报》记者,如果试验结果能够像期待中的那么积极,其产品则有望于2020年发售。

“我们正处于一个让人兴奋的转折点,从一家以色列研发型企业逐步成为国际化的商业公司。” 执掌Gamida十二年的玛格林在耶路撒冷总部的办公室里告诉记者,“我们需要准备使产品商品化。目前我们正在以色列多个地方进行现场考察,准备建设一家新工厂,并雇佣大约100名员工。”Gamida如今在耶路撒冷已有40名员工。

Gamida Cell首席执行官雅艾尔·玛格林。(图片来源:供图)

Gamida Cell首席执行官雅艾尔·玛格林。(图片来源:供图)

玛格林还表示,初步的临床数据显示,Gamida治疗白血病的主要产品NiCord在第三阶段试验中不达标的风险“较低”。

NiCord已取得美国食品药品管理局(FDA)的突破性疗法认证。此认证被授予治疗严重或可威胁生命的疾病的药品,且初步的临床证据表明,此药物与现有其他疗法相比能极大改善至少一种临床病症。此项认证也有助于Gamida获取更多来自FDA的密切指导,从而加快将此疗法应用于患者的进程。

Gamida上月宣布已融资4000万美元。其投资方包括已成为该公司重要股东的瑞士医药企业诺华(Novartis),融得的资金将用于支持正在进行的NiCord第三阶段试验。该公司于7月20日宣布已获得来自以色列政府的350万美元资助,用以支持NiCord和其它药物的进一步研发,其中包括针对镰状细胞疾病、白血病和实体肿瘤的疗法。Gamida还任命罗尼特·西曼托夫(Ronit Simantov)为其新任驻美国首席医疗官。

“美国将是我们产品的首个市场。”玛格林说道。

2017年7月16日,位于耶路撒冷的Gamida Cell实验室中储存着脐带血。(图片来源:索珊娜·所罗门/以色列时报)

2017年7月16日,位于耶路撒冷的Gamida Cell实验室中储存着脐带血。(图片来源:索珊娜·所罗门/以色列时报)

如果试验进展顺利,NiCord将成为Gamida开发的首个投放美国市场的药物。研究人员相信,对于不能迅速获得完全骨髓匹配的患者而言,该药物可提高其骨髓移植的成功率。

目前,除非患者接受骨髓移植,否则一些高风险的白血病将无法被治愈;但要实现此目标,必须找到100%匹配的骨髓。在美国,患者在幸运的情况下平均需要三到四个月配型,有时甚至找不到配型。

“全球每年有七万名白血病患者需要进行骨髓移植。”玛格林说道,“但为了完成移植,必须要有完全匹配的捐赠者。多达50%的患者无法获得移植,因为他们不能及时找到匹配的骨髓捐赠者。”

2017年7月16日,Gamida Cell实验室中被装在袋子里的脐带血。(图片来源:索珊娜·所罗门/以色列时报)

2017年7月16日,Gamida Cell实验室中被装在袋子里的脐带血。(图片来源:索珊娜·所罗门/以色列时报)

从新生儿处采集的脐带血中包含有干细胞,可用于治疗疾病,其最大优势在于细胞都很“年幼”,因而不需要完全的组织相容性。当前,世界各地都有脐带血储存机构。通常大多数患者都能找到至少与自身匹配的部分脐带血组织。但问题在于,每份脐带血中的干细胞数量并不多。

“我们的想法是运用我们自身的平台技术和脐带血的优势,克服细胞数量的局限性。” 玛格林补充道,“这项技术使我们取一份脐带血便可增加其中的干细胞数量,提升其表现能力。”

玛格林表示,Gamida从一份脐带血中选取干细胞放置于培养皿中,加入烟酰胺(维生素B3的一种)等成分。Gamida的专利培养皿能增加干细胞数量,并增强其功能。

随后人们可以从培养皿中提取细胞,将其冷冻于一小袋血液中,作为最终用于输液的注入物。随后,血液通过快递被送往医院,医生可以在病床边解冻其产品,输入患者体内。

全过程仅三星期

“从开始到结束,我们仅需要三个星期。”玛格林说道,“而寻找骨髓配型则平均需要三到四个月。”

正在进行的临床试验招募16岁及以上的患者。

之前的一项试验显示,使用NiCord的患者移植干细胞速度更快,因为其在血液中再生最低数量白细胞或嗜中性粒细胞所需的时间减少。这一最低数量表明,移植后的患者在面对感染和出血时不再那么脆弱,这也是移植成功的标志。

玛格林表示,在临床试验的试点阶段,与接受标准脐带血的患者所需的三到四周相比,借助NiCord进行嗜中性粒细胞移植的中位时间为11天。由美国杜克大学开展的研究结果也显示,此类患者的感染率也较低(仅为22%,低于普通患者的54%),且其住院时间也缩短。

目前Gamida正招募患者参与其更大规模的第三阶段跨国随机对照配准研究。该公司今年二月宣布已经为首位患者进行了移植。

“我们希望能在2019年上半年公开第三阶段研究的良好数据,并在2020年向市场发售产品。” 玛格林说道。

在Gamida公司的大厅里,一袋冷冻的脐带血干细胞装在一个金属桶里,等着被快递员取走,然后在世界上的某个地方解冻并被注射到患者体内。

玛格林继续说道:“我们拥有成熟的基础设施,能协调脐带血库与制造工厂、患者所在医院的一切关系。该基础设施的运转是100%良好的,但我们还计划朝着商业化继续升级。”

Gamida上月获得的4000万美元融资预计可支持公司至2019年末。玛格林表示,在那之后,“所有的选择”都很公开,上市或者与其他战略伙伴联手经营皆有可能。

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