世界每年有1000万人需要进行狂犬病治疗,超过10亿人生活在狂犬病猖獗的地区,其中狂犬病可通过狗、蝙蝠、老鼠或其他动物感染。

但狂犬病仍被归为“罕见疾病”,不是因为罕见,而是因为市面上只有极少数疫苗可用来治疗狂犬病。例如,在美国,销售人用狂犬病预防疫苗的公司仅诺华制药一家,全球供应这一疫苗的企业也屈指可数。

随着以色列生物科技企业Kamada周三宣布计划向美国食品与药物管理局提交生物制剂许可申请(BLA),这一局面有望在明年被打破,而获得生物制剂许可是进入美国缓解市场需求前的最后一步。

Kamada表示,在成功完成第二和第三阶段试验后,其产品KamRAB已经做好进入市场的准备。试验证明,KamRAB至少能达到其他狂犬病免疫球蛋白产品的同等疗效。

KamRAB已开始在世界10个国家销售,包括以色列。该产品根据感染促进抗体产生的原理,利用感染狂犬病患者捐赠的血液制成。经过十几年的研发工作,Kamada设计了一个系统,可利用已获得美国食品与药物管理局许可的血液清洁产品,对免疫球蛋白进行加热杀菌和清洁。

在试验中,Kamada为患者注射血清,并对处于不同发病阶段的患者进行分组。对照组注射目前已经投入医学使用的免疫球蛋白产品,以供对比。Kamada表示,在对118名研究对象进行观察后,研究得出了乐观的结果,“成功实现了试验的主要目标,验证了KamRAB与免疫球蛋白参照产品对比时的非劣性”,意味着KamRAB的疗效至少和现有产品相当,甚至还可能更好。

狂犬病是一种病毒性疾病,可引起人脑急性炎症。人被动物咬伤、抓伤或通过破损皮肤或眼、鼻、嘴接触患狂犬病动物的唾液后可能会出现感染。如果没有及时发现和治疗,狂犬病致死率几乎为百分之百,通常在三个月内发病死亡,儿童发病期更短,因为病毒侵害中枢神经系统所需的路程更短。

正因为如此,医生一般会坚持为患者注射狂犬病疫苗,特别是儿童,尽管还不确定与患者接触的动物是否感染了狂犬病毒。但由于供应量有限,所以是先到先得,甚至有时候会出现狂犬病疫苗紧缺加剧的情况。

例如,今年早些时候,澳大利亚公共医疗卫生机构决定开始进口以色列研制的KamRAB,因为澳大利亚的狂犬病疫苗已供不应求,虽然KamRAB还未在澳大利亚进行使用登记,也没有正式进行试验。

Kamada是一家上市公司,主要研发罕见疾病治疗技术,如囊肿性纤维化、巨细胞病毒感染(感染患者通常是做过移植手术的患者),水痘-带状疱疹以及血友病等。世界上有数百万人正在遭受这些疾病,但由于各种原因,还未足以引起大型制药公司开展广泛的药物研发。

Kamada首席执行官阿米尔•伦敦(Amir London)认为,KamRAB将在多个面临同样供应危机的国家中扮演重要的角色。

“自2003年起,我们就在美国以外的10个国家销售KamRAB,到目前为止我们的销售量已超过100万剂,为这款产品积累了重要的经验。”伦敦表示,“我们相信我们将能为面临感染狂犬病毒风险的人们提供亟需的优质免疫球蛋白产品。”

他补充道:“我们相信在美国新增一款竞争产品将使狂犬病疫苗的供应来源更加多样化,市场还有足够的空间供新产品进驻。”