针对囊肿性纤维化患者容易发生的肺部感染,一种新疗法最近被美国食品及药物管理局授以特殊称号。

由以色列先进吸入疗法有限公司(AIT)研发的一氧化氮疗法,被美国食品及药物管理局(FDA)授以“罕见病用药”的称号。在美国,该称号获得者为那些处于研发阶段、有可能应对罕见疾病和医疗状况(影响不超过200,000名患者)的新疗法,囊肿性纤维化(CF)就是这样一种疾病。

该公司称正在利用其技术研发其他治疗肺部相关疾病的疗法,比如肺炎和哮喘。

囊肿性纤维化是一种不可治愈的遗传性疾病,它导致身体(通常为肺部)产生一种粘液,像海绵一样吸纳细菌。病菌在粘液中滋长,肺部感染成为普遍现象,这往往威胁到生命。针对囊肿性纤维化的药物以及抗生素通常被用以治疗感染、保持呼吸道畅通。

AIT称,这正是其疗法所起到的作用。该疗法使用的一氧化氮(区别于牙医用的“笑气”一氧化二氮)是一种由氧气和氮气组成的小气体分子,可通过各种细胞在体内自然产生,从而提高身体的免疫系统。除了在生理上促进血液流动和循环,AIT说,一氧化氮还在身体的防御机制里扮演“杀手”分子的角色,消灭细菌、病毒、寄生虫和真菌这类外来的病原体。

AIT的囊肿性纤维化疗法利用正气压和综合检测常量,向肺部输送高剂量(160 ppm)的一氧化氮。该公司的首席执行官埃米尔•阿弗尼尔(Amir Avniel)说,和其他以一氧化氮为基础的疗法功效相比,其公司的产品优势在于药物在体内的输送。

该系统确保向肺部所有地方输送足够的一氧化氮,从而消灭细菌、病毒、真菌和其他微生物。它包括一个综合的监测系统,可以持续监测患者,保证他们获取充足的剂量,并且为具体情况定制剂量,让病人远离感染。

他说:“我们的系统设计亲近用户,操作和维护都变得非常便捷,方便医疗人员使用,还可减少培训的时间。”

“2014年9月荣获‘罕见疾病用药’称号成为我们继续提高AIT-CF临床开发的一个重要的里程碑。”阿弗尼尔说,“带有细菌定植的呼吸道粘液和感染是囊肿性纤维化的主要并发症,而吸入一氧化氮在囊肿性纤维化患者身上表现出抗感染、抗炎的性能。过去10年,我们完成了对囊肿性纤维化患者的第二阶段开放式、多中心研究。结果表明,我们的候选产品是安全、有效的。”